经过十多年的研究，氢气在临床改善及基础研究中积累了大量的数据，也取得了很大的进步，但目前仍然存在很多未知内容。
(1)氢气具体的作用机制及其分子靶点：氢气对各种细胞受体、细胞膜层次、蛋白酶活性、蛋白合成和基因表达调节等各层次上的作用靶点，尤其是外源性氢气的作用机制以及直接作用靶点等尚待阐明，仍需要通过细胞和分子层面，利用生物化学方法或生物物理学方法进行研究。
(2)比较并寻找氢气理想使用方法：氢气利用的方式多样，如饮用富氢水、氢水泡浴、吸入氢气、注射富氢生理盐水、服用某些药物、利用肠道细菌产生氢气，还可直接利用某些释放氢气的材料以获取氢气等，但不同氢气的利用形式对氢气的改善效果有较大的影响。因此，比较并寻找氢气理想使用方法的研究，或许对未来氢医学的临床应用可以提供重要的参考价值。
(3)细胞水平的氢气浓度分析：这是其作用机制研究的一个重点，氢气的扩散能力非常强，但是如果要深入理解氢气的效应基础，必须了解氢气在组织和细胞内氢气的浓度，以控制氢气浓度进行精准的实验，因此需掌握氢气在各种组织细胞内的变化规律，对检测手段进行优化和提高。
(4)如何降低纯氢造成的干扰：纯氢气吸入安全性高，但吸入量过大可造成氧分压下降，例如纯氢气不能用于肺活量低的儿童和肺功能障碍的患者，因此如何降低纯氢气造成的干扰仍需进一步研究。
(5)氢气防治癌症的基础研究和临床研究：氢气抗炎症、抗氧化的特性，给各类上皮不典型增生、结肠炎和肝硬化等肿瘤易发患者提供了重要工具以预防癌症发生，该方向的基础研究和临床研究都非常值得重视和期待。对癌症患者，放射、化学、靶向和免疫改善等都存在严重的副作用，而氢气对这些副作用的缓解非常值得研究，同时应该进一步明确氢气干预是否会干扰这些改善的效果。对晚期癌症患者，氢气改善在改善患者生活质量、延长生存时间等方面也值得期待。
目前发现氢气在体内几乎所有器官中均具有生物学功能，并可在多种疾病的改善和预防中发挥作用。虽然基础研究取得了一定进展，但其作用机制及其靶点仍需深入阐明。目前，有关氢分子介导信号通路的研究尚处于探索阶段。同时，氢疗应用于临床仍面临诸多挑战，例如需要更多大样本的前瞻性研究以进一步明确氢气保护的作用机制及潜在的副作用;解决不同病种中氢气的给予方式、最佳浓度及时间等问题，及如何控制氢气吸入量，减少设备、环境及个体因素的影响;需要更多的分子生物学实验、动物实验、临床试验来进一步证实氢气的作用功效，从分子水平了解其发挥作用的机制;研究氢气的药代动力学，包括合适的剂量、最佳给药时间、最佳给药途径等。
