到目前为止，国际上关于氢气改善疾病的基础研究已经广泛开展，这些研究涉及器官缺血再灌注、糖尿病、脂肪肝、系统炎症和帕金森病等。然而，在实际研究中仍然存在一些问题，如细胞膜脂质和硫醇类含量比实验中的氢分子含量要大得多，氢分子是否能够与这些细胞上的羟基自由基靶分子竞争。另外，羟基自由基和氢分子反应生成水的速率常数比大部分的自由基反应都慢，氢分子的药代动力学尚未完全明了。
虽然已有大量的动物实验证明氢分子对多种疾病有改善作用，但缺少严格的随机对照临床试验的证据，还远不能达到官方正式批准用于临床使用的水平。
目前大多数临床研究为开放式研究，样本量相对较小，仅评价了给予氢分子后的效果，只有少数研究对临床特征和患者健康状况进行了评价，仍需要大规模多中心随机双盲对照临床研究证据来推动氢分子疗法的临床应用。此外，大多数研究停留在氢分子防治疾病的观察层面上，其作用本质仍然未被充分认识，分子靶点还未知。
已有研究表明，氢气是细胞内发挥重要作用的信号分子，其作用方式与一氧化氮、一氧化碳和硫化氢相似。作为信号转导参与者，氢气还可能调控相关蛋白质的表达或某些信号蛋白质的磷酸化。另外，目前仍存在许多疑问，比如其抗氧化、抗炎、抗细胞凋亡及调节信号通路功能等之间的交叉关系是怎样的，氢分子是否是“第4种气体信号”，氢分子是否是“没有任何毒性的药物”等，这些都需要进一步的研究探索，以便为氢分子真正成为一种临床药物奠定基础。
